Un fármaco que está en fase de investigación aumentó el ritmo de crecimiento anual de 35 niños y adolescentes con enanismo acondroplásico, informó en las últimas horas el hospital universitario norteamericano Johns Hopkins Medicine, que realizó un estudio junto a otras ocho entidades de salud internacionales entre enero de 2014 y julio de 2018.
"El simple hecho de que este fármaco aumente el ritmo de crecimiento anual es un gran avance. Nuestra meta es que la restauración normal del crecimiento alivie las manifestaciones clínicas de la acondroplasia, como apnea del sueño, anomalías neurológicas, problemas ortopédicos y alteraciones extraesqueléticas", se esperanzó Julie Hoover Fong, directora del Centro Greenberg de Osteodisplasia en el Instituto de Medicina Genética McKusick-Nathans, de Johns Hopkins.
La especialista señaló que los resultados revelan que el tratamiento "tiene un efecto prolongado, que, hasta la fecha, ha superado los cuatro años de duración del estudio". "Dicho esto, los beneficios a largo plazo están por determinarse", aclaró.
Los resultados del trabajo mostraron que el medicamento "logró un promedio de seis centímetros por año" de crecimiento en los pacientes, cifra que "se acerca bastante al ritmo de los chicos con estatura normal".
La acondroplasia es la forma más frecuente de enanismo en el mundo y ocurre por azar cada 20.000 nacimientos aproximadamente. Se produce por mutaciones en el gen "FGFR3", que genera una malformación en el desarrollo de los cartílagos y una calcificación acelerada que impide el crecimiento normal de los huesos.
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